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Le modèle à hasards proportionnels de Cox est certainement le plus populaire pour analyser les résultats d’essais cliniques basés sur un endpoint de type « survie » ou « temps jusqu’à un événement ». Cependant pour toute une série de pathologies, et notamment certains cancers, les progrès de la recherche médicale au cours des deux dernières décennies ont mené à la présence d’une fraction de patients « guéris » (cure) parmi les patients traités. Dans un tel contexte, on peut se demander si le modèle de Cox reste bien approprié. En effet, les techniques d’analyse de survie classiques supposent en général que, avec un suivi suffisamment long, tous les patients finiraient par subir l’événement d’intérêt ; cela se traduit par une fonction de survie « propre », i.e. qui tend vers zéro lorsque le temps tend vers l’infini. De plus, la présence d’une fraction de patients guéris peut mener à une violation de l’hypothèse de hasards proportionnels. Enfin, il semble que dans une telle situation, la proportion de patients guéris devient un paramètre important dans l’évaluation d’un nouveau traitement. De même, il devient important alors de pouvoir distinguer l’effet « curatif » d’un traitement (i.e. son impact sur la probabilité d’être guéri) de son effet en terme de prolongation de la survie pour les patients non-guéris.
Des modèles spécifiques, appelés modèles de guérisons (cure models), ont été développés comme alternative au modèle de Cox dans une telle situation. Ces modèles se regroupent dans deux grandes familles : les modèle de mélanges (mixture cure models) et les modèles de non-mélange (promotion time cure models).
Dans cette présentation, nous introduisons ces deux grandes familles de modèles, en discutant leurs spécificités, leurs avantages et inconvénients et leurs liens avec le modèle de Cox usuel. De plus, nous discutons leurs utilisations dans le contexte des essais cliniques, en particulier en oncologie.