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Le principe des approches bayésiennes est de combiner les connaissances pré-existantes, dites a priori, avec les observations actuelles afin d’obtenir une estimation mise à jour, dite a posteriori, de la distribution d’un paramètre d’intérêt (par exemple l’effet d’un nouveau traitement), en tenant compte de son incertitude.
En épidémiologie clinique, les approches bayésiennes sont donc souvent utilisées pour enrichir les données actuelles de données historiques, ou externes, considérés comme connaissances a priori, notamment dans le cadre du développement de médicaments et plus généralement en situation de petits effectifs, ou dans les situations où les données s’accumulent progressivement (méta-analyses).
Différentes approches sont disponibles, en fonction des données (données historiques agrégées ou individuelles), des choix de modélisation (ex : modèles hiérarchiques bayésiens, power prior, méthodes robustes, etc.) et de l’objectif (essai adaptatifs et analyses séquentielles, planification d’essai, méta-analyse, modèles prédictifs, etc.).
