La survie nette est un indicateur incontournable pour juger du control du cancer. Par définition, elle correspond à la survie que l’on observerait dans un monde hypothétique où le cancer étudié serait la seule cause possible de décès. L’objectif principal de cette thèse était de montrer l’intérêt de cet indicateur dans le cadre de la recherche clinique en prenant en compte quelques défis méthodologiques qui peuvent être rencontrés dans ce contexte.
Nous avons présenté d’abord le concept de survie nette et ses méthodes d’estimation. Par la suite nous nous sommes intéressés à quelques problématiques rencontrées dans les essais cliniques à long terme lorsque l’on s’intéresse à l’estimation de la survie nette. Nous avons étudié également l’impact de l’utilisation de l’approche classique d’estimation de la survie nette dans les essais cliniques, i.e. la méthode cause-spécifique dans différentes configurations d’erreurs de classifications de la cause de décès.
La deuxième problématique de cette thèse a porté sur la prise en compte du biais de sélection en termes de mortalité autres causes des patients. Nous avons proposé un modèle de mortalité en excès prenant en compte ce type de biais de sélection. Une troisième problématique qui est complémentaire à la deuxième est de prendre en compte inter-centres en même temps que le biais de sélection.
Ce travail propose ainsi de nouveaux outils pouvant aider les spécialistes de la recherche clinique à évaluer de nouvelles stratégies thérapeutiques dans les essais cliniques en cancérologie, mais aussi dans d’autres domaines cliniques d’applications.
